درمان هموفیلی با تزریق یک داروی جدید

ظهور خبر‌های نویددهنده درباره درمان ژنتیکی بیماری هموفیلی یا آنچه تحت عنوان خون تراوی شناخته می‌شود، جدید نیست، اما موضوع جدید، دارویی است که معجزه گر خوانده شده است؛ دارویی که توسط یک تیم تحقیقاتی در انگلیس تولید شده و گفته می‌شود یکی از انواع هموفیلی را تنها با یک دوز تزریق معالجه می‌کند.

به گزارش الشرق الاوسط، هموفیلی یک اختلال نادر است که به دلیل کمبود پروتئین‌های لازم برای لختگی خون، باعث لخته نشدن خون به صورت طبیعی می‌شود و گاهی فقدان این پروتئین‌ها باعث خونریزی طولانی مدت در اثر هر آسیب دیدگی می‌شود و مبتلایان را از انجام ورزش‌هایی که ممکن است باعث آسیب دیدگی شود، محروم می‌کند.

«پراتیما چوداری» رئیس تیم تحقیقاتی تولید این دارو در گفتگو با الشرق الاوسط می‌گوید: این دارو که شرکت فریلین (Freelin) وابسته به دانشگاه کالج لندن آن را تولید کرده، نسل جدیدی از ژن درمانی برای این بیماری است و با یک تزریق مشکل را برطرف می‌کند.

این دارو که نامش «Verbrinacogene setparvovec (formerly FLT ۱۸۰a)» است، از جدیدترین دستاورد‌های شرکت فریلین است و موفقیت فاز اول و دوم کارآزمایی بالینی آن در یک دوره اعلام و پنج شنبه گذشته در ژورنال پزشکی نیوانگلند منتشر شد.

چودری که خزانه دار سازمان پزشکان هموفیلی در انگلیس نیز هست، می‌گوید: فاز اول و دوم کارآزمایی بالینی این دارو پس از آزمایش‌های زیاد روی حیوانات انجام شد و شامل تعداد اندکی از بیماران بود و هدف از آن تعیین دوز صحیح، ایمن و اثربخش درمان بود. در حال اخذ مجوز‌های لازم برای اجرای فاز سوم کارآزمایی بالینی روی بیماران بیشتری هستیم و نتایج آن، راه را برای تولید تجاری هموار خواهد کرد.

او پیش بینی می‌کند که دارو ظرف سه تا پنج سال آینده در بازار موجود باشد و ادامه می‌دهد:عوارض جانبی آن یک پاسخ ایمن است که می‌تواند به شکل التهاب خفیف در کبد ظاهر شود.

منبع: شفقنا